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多发性硬化新型生物制剂医保落地苏州,加速惠及罕见病患者

近日,随着《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》在全国范围逐步执行,一批社会关注、临床急需、患者期待的药物纳入了新版医保目录。目录覆盖了抗肿瘤、新冠治疗、慢性病等多个领域,神经罕见病多发性硬化治疗药物奥法妥木单抗也纳入其中。

奥法妥木单抗在国内上市和医保落地后,为多发性硬化患者带来了更多的创新治疗方案31日起,苏州奥法妥木单抗在全省范围内率先医保落地,患者需要支付的治疗费用大大降低。据了解,医保落地该药年治疗费用14万元国家医保谈判后确定了6778的医保支付价在此价格基础上,苏州医保予以报销约72%,患者每月仅自付1800元左右。此外,如果自付费用或自付加自费费用超过大病保险保障范围,报销比例会进一步增加。由此计算,通过医保报销后患者使用该药支付费用相比落地前降幅超过了80%。

易误诊、易复发、致残率高,多发性硬化是年轻人群非外伤性致残主要原因

多发性硬化是一种具有终身进行性和严重致残性的中枢神经系统疾病,高发于20-40岁的中青年女性我国预计有3万名患者,其中约47%的患者不能立即确诊,38%的患者被误诊为其他疾病,平均确诊时长约为1由于发病率低、异质性强、诊断复杂,误诊漏诊严重,因病返贫、因病致贫屡见不鲜。可以说多发性硬化不仅是医学问题,更是社会问题。

苏州大学附属第一医院神经内科是长三角地区神经罕见及免疫疾病诊疗中心之一,院神经内科主任、江苏省卒中学会神经免疫专委会主任委员薛群教授告诉记者,多发性硬化诊断较为困难。除了需要满足时间多发、空间多发的要求还需要排除一百多种其他疾病。这对于脑血管疾病为主要疾病谱的市级或基层医院来说,是非常有挑战的。

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多发性硬化具有较为显著的发病特点,表现为反复的复发和缓解。目前大多数患者到医院治疗后会有好转,但若不持续治疗,就反复发作,疾病逐渐进展如果患者没得到准确诊断或采取有效的治疗措施,持续复发会影响运动、视觉、认知等功能,甚至导致残疾和死亡的发生。由于此类疾病患病人群少而分散,普通民众对其疾病知晓率极低,各级医疗机构临床诊断能力不足,患者及家庭成员面临严重的疾病、精神和经济负担“三座大山”。

基于此,薛群教授牵头江苏省13地市医院,建立了全省神经免疫病诊治联盟,旨在提高基层医生罕见病识别率、诊断率,畅通疑难病例会诊、转诊绿色通道。薛群教授表示,多发性硬化等可治性罕见病,有治疗的关键时间窗,越早诊治获益越大。一旦错过了黄金窗口期,病情越拖越重,神经损失不可逆,患者整体预后会变得很差。我们希望通过系统性努力,通过科普、会诊、学术活动等工作,让基层医生和社会大众关注罕见病,识别罕见病。通过规范的诊疗,选择合适的检查,畅通合作的方式,促进早诊断早治疗。

医保落地推动精准治疗,助力多发性硬化患者回归正常生活

作为以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病,多发性硬化治疗需要通过调节免疫炎症反应,帮助患者减少疾病复发和控制疾病进展。项研究数据表明,B细胞及其产生的自身抗体在多发性硬化的发病过程中起到更为重要的作用。奥法妥木单抗通过与表达CD20的B细胞上的两个独特表位结合发挥作用,诱导致病性B细胞溶解和消除,在实现精准治疗的同时,保留B细胞的重建功能和浆细胞的免疫监视功能该药纳入最新医保目录后,成为目录内唯一高效生物制剂,填补医保目录的空白。

薛群教授认为,奥法妥木单抗作为是全人源化的CD20单克隆抗体,免疫原性相对低,过敏反应发生的概率更低,不需要预先用大量的抗过敏的药物。而且使用非常方便通过皮下注射自行给药,患者不用住院,在家里就可以注射团队密切关注了用药患者的情况,安全耐受良好没有一人发生严重的不良反应。

苏州首张医保处方开具,多发性硬化患者月均可少花近9000元

3月初,苏州大学附属第一医院开出奥法妥木单抗医保后的首张处方。来自苏州的蔡女士每月花费从约1元降至1800元,成为医保落地首批获益者。作为病灶迅速进展的疾病类型,在医生建议下,蔡女士使用了奥法妥木单抗进行治疗。在进入医保前,蔡女生自费使用奥法妥木单抗接近半年,每月万元的药费,让她承受了非常重的疾病压力,几次有停药的想法。2023年新年伊始,家人就密接关注医保报销的消息,并于3月苏州医保落地首日办理医保手续,通过双通道报销,患者在药店就能享受报销待遇,最终自己支付了1800元。

罕见病用药不仅要做到药物可及,更要做到药费可负担。苏州医保对罕见病用药的加速落地,实现了疾病治疗和家庭负担的平衡,造福了广大苏城百姓。薛群教授表示,奥法妥木单抗的医保落地,对于多发性硬化患者来说是极大的福利。一个月治疗费用不超过2000元,大多数苏州患者是能够承受的。奥法妥木单抗从作用机制上来讲,不仅在多发性硬化有效,我们期待它在其他的体液免疫介导的自身免疫病中有更多应用机会,像视神经脊髓炎、自身免疫性脑炎、免疫介导的脊髓炎等,同时也呼吁奥法妥木单抗能够开展更多临床研究,让这些疾病也能得到有药可用,更多实现医保覆盖,切实减轻患者负担。

  
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